В ходе экспериментов медики впрыскивали в глаз пациенту миллионы копий работающего гена. Лечили только один глаз, находящийся в худшем состоянии, таким образом, нетронутый оставался для сравнения. Помимо периодических замеров зрения и чувствительности глаза к свету, больным предлагали зайти в лабиринт или в темную комнату со множеством предметов, снимая их движения на видеокамеру.

Через полгода в группе из Филадельфии зрение улучшилось у всех трех пациентов, двух женщин 18 и 26 лет, и 26-летнего мужчины из Италии. Если раньше они улавливали лишь движения рук, то теперь могли видеть линии в таблице и лучше ориентировались при тусклом свете. В британской группе терапия сработала только с одним пациентом из трех, 18-летним Стивеном Ховартом (Steven Howarth). К концу лечения он проходил плохо освещенный лабиринт с препятствиями за 14 сек. без единой ошибки, в то время как в начале в среднем тратил на тест с 8-ю ошибками 77 сек.

Генная терапия с переменным успехом испытывалась на людях в последние 15 лет. В 1999 году часть исследований была приостановлена после смерти 18-летнего пациента, которого лечили от расстройства печени. Кроме того, у нескольких детей с иммунным расстройством, прошедших генную терапию, впоследствии развилась лейкемия.

По мнению экспертов, теперь, после вдохновляющих результатов американских и британских медиков, бум исследований в этой области может начаться вновь. В прошлом году американские ученые объявили об успехах генной терапии в лечении заболеваний мозга. В нынешнем году британские специалисты предложили применять ее к пациентам, больным СПИДом